天气 
2026-03-22
3月11日，国际顶刊《细胞》刊发的一项研究显示，包括两名儿童在内的六名莱氏综合征患者经西地那非治疗后，症状显著改善。研究人员计划进一步启动大规模临床试验，以最终确立“伟哥”在这种致命罕见病中的治疗地位。
一名年仅9个月大的男婴，在使用“伟哥”西地那非后，“绝症”被奇迹般地控制住了。治疗前，这个孩子患有贫血、肥厚型心肌病、吞咽困难，几乎每个月都会发作一次代谢危机被送往ICU。而持续服用西地那非后，他的吞咽功能改善，心肌病趋于稳定，再未出现严重的健康事件。
这项由德国研究人员发表的临床试验描述了6名患者的病情改善情况。莱氏综合征是一种由基因突变引起的线粒体功能障碍性疾病，线粒体在细胞中负责能量的产生，其能量不足会损害大脑关键区域，导致肌无力、癫痫、瘫痪和认知发育迟缓等症状，在新生儿中的发病率大约为4万分之一。迄今为止，没有任何有效的治疗方法能阻止这种疾病对神经系统的持续破坏，大多数患儿会在3岁前死亡。
令人振奋的是，在一项广泛的药物筛选研究中，研究人员发现西地那非或许能做到这一点。当研究人员将西地那非添加到实验室培养的患者细胞中，它激活了某些与神经发育相关的基因，并减轻了一些异常的细胞分子变化。此外，西地那非还能逆转器官微型模型中的某些异常情况，比如纠正神经细胞类型的比例失衡。在动物实验中，西地那非适度延长了莱氏综合征小鼠的寿命。另一项针对猪的研究发现，那些患有最致命莱氏综合征类型、本该在几周内就死亡的猪，治疗后有2只存活超过2个月，1只病情稳定超过半年。
猜你喜欢
2025-06-27
年薪2亿欧仍为足坛第一！40岁C罗继续征...
6月26日，据FIFA国际足联消息，40岁的葡萄牙前锋C罗已与沙特联球队利雅得胜利完成续约。C罗于2023年转会加盟利雅得胜利，至今共代表球队出场105次，贡献...
READ MORE
2025-10-24
人民日报点赞“卷尺哥” 城市治理新标杆
近日，深圳一位热心市民“卷尺哥”引起了广泛关注。从2023年3月起，他带着一把卷尺，在深圳的大街小巷穿梭，专门寻找公共设施的问题。令人惊讶的是，他指出的每个问题...
READ MORE
2025-07-01
钟睒睒34亿投资山西女首富 布局重组胶原...
当华熙生物与巨子生物在重组胶原蛋白领域的竞争稍歇，前首富钟睒睒已悄然进入这一赛道。锦波生物发布公告称，其向钟睒睒旗下养生堂定向发行股份募资不超过20亿元，同时创...
READ MORE
2025-07-01
37岁男子糖尿病7年不重视致截肢失明 忽...
37岁男子糖尿病7年不重视致截肢失明 忽视并发症酿悲剧！近日，福建一名37岁的陈先生因长期忽视糖尿病管理而遭受严重后果。七年前，陈先生被确诊为糖尿病患者，但他并...
READ MORE
2025-07-01
湖北咸丰暴雨公交停运学校停课 当地已紧急...
7月1日，湖北恩施咸丰遭遇特大暴雨袭击，咸丰县城4时断电，目前抢修中，当地已紧急转移8000余人。 据咸丰县教育局综合办公室消息，城区学校（含曲江）各走读制学校...
READ MORE最新发布
-
年薪2亿欧仍为足坛第一！40岁C罗继续征战沙特联，续约2年至...
国际新闻, 2025-06-27 -
人民日报点赞“卷尺哥” 城市治理新标杆
国际新闻, 2025-10-24 -
钟睒睒34亿投资山西女首富 布局重组胶原蛋白赛道
国际新闻, 2025-07-01 -
37岁男子糖尿病7年不重视致截肢失明 忽视并发症酿悲剧
国际新闻, 2025-07-01 -
湖北咸丰暴雨公交停运学校停课 当地已紧急转移8000余人
国际新闻, 2025-07-01
