孩子的身高问题一直是家长们关心的重点。近日,上海召开了一次“长效生长激素临床应用专家指导交流会”,会上发布了《基于暂时连接技术的长效生长激素临床应用专家指导意见》。医学专家们在会议上讨论了生长激素缺乏症(GHD)的公众认知误区以及最佳治疗时机等问题。
儿童生长激素缺乏症是由于垂体无法产生足够生长激素所导致的一种内分泌疾病。如果不及时治疗,不仅会影响最终身高,还可能带来代谢异常和心理障碍等问题。然而,一些家长因误信“晚长”观念而延误了最佳治疗时机,直到孩子青春期即将结束时才寻求医疗帮助。

中华医学会儿科学分会内分泌遗传代谢学组委员、中山大学附属第一医院儿科主任医师李燕虹教授指出,在青少年中确实存在体质性青春发育延迟的情况,这类孩子最终能达到正常身高。但部分GHD患儿合并青春发育延迟,如果再加上早期的身高损失(如喂养问题或反复感染),则使得“晚长”的情况更加难以弥补。
为了把握好黄金治疗期,家长应关注以下信号:生长速度明显慢于同龄人(6岁至青春期前儿童<4.0cm/年,青春期儿童<6.0cm/年);孩子身高小于同年龄、同性别儿童身高正常均值2个标准差(-2SD)或低于第三个百分位数(P3);青春期发育迟迟未来或非常缓慢;自我怀疑“晚长”但身高差距较大。建议带孩子到儿童内分泌专科进行骨龄评估。
对于确诊为GHD的患儿,传统的治疗方法是每日注射生长激素。然而,频繁的注射给孩子们带来了痛苦,降低了依从性,影响了疗效。近年来,每周一次的长效生长激素大幅减少了注射频率,但不同技术路径的产品之间存在显著差异。李燕虹教授表示,家长带孩子就诊时最关心的是药物的安全性和副作用,其次是疗效。虽然生长激素类产品通常效果不错,但不应盲目追求过高的增长速度,每年身高增长超过12甚至14厘米会对骨骼和身体造成负担。因此,安全性必须放在首位,疗效也要适度和平稳。长效制剂与传统日制剂不同,每种长效技术的分子结构各不相同,这涉及到药物在体内释放、代谢和排泄的问题。儿童肾脏功能尚未完全成熟,是否有代谢产物蓄积、会不会带来额外风险都是需要重点考虑的因素。从这个角度来看,能缓慢释放出与人体自身分泌的天然结构一致的原药的技术,比如暂时连接技术,在安全性上更有优势。
此外,每周一次注射的便利程度和家庭能否承受治疗费用也是现实问题。当前,长效产品越来越丰富,给患儿和家长提供了更多选择。本次发布的指导意见聚焦“暂时连接技术”。这是中国首个针对该技术平台的长效生长激素临床应用指导文件,为医生和公众提供了系统指引。这标志着中国在长效生长激素临床应用领域迈出了规范化的重要一步,也为创新疗法纳入医保提供了依据,提升了患者的可及性。
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