基因治疗药物波哌达可基注射液,由信念医药研发,2025年4月获批上市,用于治疗血友病。这款药物曾以279万元/针的价格刷新中国最高药价记录,但目前在国内还没有患者付费使用过,患者都是通过临床试验入组用药。

在2026年天津血友病国际交流与发展大会上,信念医药透露,今年6月初已将价格降至139万元及以下,在一些省市叠加惠民保报销后,患者自付费用在100万元左右。降价后,多位患者向公司咨询用药事宜,数月内有望开出首方。
波哌达可基注射液主打一次给药、多年功能性治愈,但其商业化面临与CAR-T等天价抗癌药相似的难题。受访患者普遍对基因治疗药物持犹豫态度,主要原因是价格过高,同时他们希望看到更长期的疗效和安全性数据。
北大清华生命科学联合中心创始主任饶毅等人认为,从长远看,将血友病基因疗法纳入医保有助于降低罕见病患者的经济负担,也能节省医保支出。有人主张探索高值罕见病药物多元支付,并通过分期付款、按疗效付费等方式缓解支付压力。中国的基因治疗产品价格约为国外竞品的3%—5%,吸引海外患者使用中国基因治疗药物,用国际支付反哺国内患者也是一个可行方案。
信念医药商务管理副总裁谢祖全表示,波哌达可基注射液获批数月后,公司已做好商业化准备。2026年一季度,他们决定把价格降到最低。孙鲁庆是山东齐鲁罕见病血友组织协作联盟理事长,也是一名血友病患者。他认为基因疗法对大多数人来说还是太贵。他的治疗总费用大约37万元,经医保报销和慈善援助后,自费6万多元。
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